Genterapi
Genterapi betyder, at et fungerende gen indsættes i en person, der har et beskadiget gen. Europa-Kommissionen har godkendt denne metode til en bestemt behandling. Behandlingen med produktet Glybera anvender en virus til at inficere muskelceller med en fungerende kopi af genet. Europa-Kommissionen har givet Glybera markedsføringstilladelse, hvilket betyder, at det kan sælges i hele EU.
En ud af en million mennesker har beskadigede kopier af det lipase-gen, der er nødvendigt for at nedbryde fedtstoffer. Fedt ophobes i deres blod, hvilket fører til smerter og betændelse i bugspytkirtlen (pancreatitis). Det er livstruende. Hidtil har den eneste måde at håndtere tilstanden på været at holde en meget fedtfattig diæt.
Når en virus anvendes på denne måde, er den en vektor. Det betyder, at det er en bærer; genet er blevet indsat i virusgenomet, og viruset stikker det ind i de menneskelige celler. Denne teknik kaldes transfektion. Denne teknik adskiller sig fra gen-knockout-teknikken, som ikke anvender en viral vektor.
Genterapi ved hjælp af en adenovirusvektor. Et nyt gen indkapsles i en virus, som derefter indkapsles i et menneske. Hvis behandlingen er vellykket, vil det nye gen danne et fungerende enzym, som vil behandle sygdommen.
Kina
Kina var det første land, der godkendte kommerciel produktion af genterapi i 2003. Denne genterapi er til behandling af pladecellecancer i hoved og hals (HNSCC) - en kræftform, der udgør 10 % af alle nye kræfttilfælde i Kina. Der er 2,5 millioner nye kræftpatienter hvert år i Kina.
Verdens første kommercielle genterapi, der sælges under varemærket Gendicine, bruger også en virus til at indsætte genet i det menneskelige genom.
Tidligere
Man talte om muligheden for genterapi, så snart man kendte til DNA's og RNA's rolle. Den første specifikke publikation blev offentliggjort i 1972.
Fremtidige
Mange andre typer genterapi er i forsøgsfasen. Det er klart, at en cyklus af begivenheder vil være en del af den fremtidige kliniske medicin: DNA-sekvensanalyse > identificering af defekte gener > reparation af generne med genterapi eller gen knockout. Der er undertiden problemer med bivirkninger; disse kan blive opdaget i forsøgsfasen. Der findes nu en database, som indeholder en liste over alle kendte kliniske forsøg.
Spørgsmål og svar
Spørgsmål: Hvad er genterapi?
A: Genterapi er en proces, hvor man indsætter et fungerende gen til erstatning for et beskadiget gen hos patienten.
Spørgsmål: Hvilket produkt har Europa-Kommissionen godkendt til genterapi?
A: Europa-Kommissionen har godkendt produktet Glybera til genterapi.
Spørgsmål: Hvordan behandler Glybera den genetiske lidelse?
A: Glybera anvender en virus til at inficere muskelceller med en fungerende kopi af genet til behandling af den genetiske lidelse.
Spørgsmål: Hvad er lipase-genet, og hvorfor er det vigtigt?
A: Lipase-genet er et gen, der er nødvendigt for at nedbryde fedtstoffer. Det er vigtigt, fordi beskadigede kopier af genet kan medføre, at der ophobes fedt i blodet, hvilket kan føre til pancreatitis, som er livstruende.
Spørgsmål: Hvilken teknik bruger Glybera til genterapi?
A: Glybera anvender transfektionsteknikken, hvor den virale vektor klistrer genet ind i menneskelige celler.
Spørgsmål: Hvad er en viral vektor?
A: En viral vektor er en bærer, der bærer genetisk materiale ind i celler.
Q: Hvordan adskiller transfektionsteknikken sig fra gen knockout-teknikken?
Svar: Ved transfektionsteknikken anvendes en viral vektor til at indsætte en fungerende kopi af genet, hvorimod der ved gen knockout-teknikken ikke anvendes en viral vektor. Målet med gen knockout-teknikken er at fjerne eller deaktivere et gen.
